ผมได้เขียนหนังสือเรื่อง 'สูงวัยอย่างมีคุณภาพ' ซึ่งได้มอบให้กับลูกค้าของกลุ่มธุรกิจการเงินเกียรตินาคินภัทร ตั้งแต่กลางปีที่ผ่านมา โดยส่วนหนึ่งของหนังสือ ได้กล่าวถึงความก้าวหน้าทางวิทยาศาสตร์ที่กำลังพัฒนาไปอย่างรวดเร็ว ทำให้มีเทคโนโลยีและแนวทางการรักษาใหม่ๆ เป็นจำนวนมาก ซึ่งแนวทางหนึ่งที่ผมไม่ได้กล่าวถึงในหนังสือคือการรักษาโรคด้วย Stem Cell เพราะผมเห็นว่ายังเป็นเทคโนโลยีที่พัฒนาไปไม่เพียงพอที่หน่วยงานของภาครัฐจะรับรองได้ว่าเป็นแนวทางที่ปลอดภัย แต่ผมก็ได้นึกอยู่เสมอว่าเรื่องนี้เป็น 'การบ้าน' ที่ผมจะต้องหาคำตอบมาให้กับลูกค้าหลายท่านที่ได้สอบถามผมมา

คำตอบสั้นๆ คือ ณ วันนี้ การรักษาด้วยสเต็มเซลล์ยังน่าจะมีข้อเสียมากกว่าข้อดี เช่น บทวิเคราะห์ของ บีบีซี เมื่อวันที่ 21 สิงหาคม 2019 เตือนว่ามีรายงานว่าคนไข้อย่างน้อย 17 คน ในสหรัฐอเมริกา ต้องถูกส่งตัวเข้าโรงพยาบาลในช่วง 1 ปีที่ผ่านมา เพราะการฉีดสเต็มเซลล์ทำให้เกิดการติดเชื้อ

มีคนไข้อายุ 60 กว่าปีคนหนึ่ง ที่ฉีดสเต็มเซลล์ จากคลินิกในประเทศอาร์เจนตินา จีน และเม็กซิโก (ค่าใช้จ่าย 6 ล้านบาท) แต่ทำให้เกิดเนื้องอกที่ไขสันหลัง และขาข้างขวาพิการ เพราะต้องการรักษาอาการพิการด้านซ้ายที่เกิดจากการที่สมองขาดเลือดไปเลี้ยง (Stroke) หรือในกรณีที่เด็กอายุ 9 ปี มีเนื้องอกขึ้นที่สมองและกระดูกสันหลังจากการปลูกถ่ายสเต็มเซลล์

กล่าวคือ ต้องทำความเข้าใจเกี่ยวกับสเต็มเซลล์ ว่าเป็นเซลล์ที่มีการนำมาจากตัวอ่อน (embryo) ซึ่งยังไม่ได้ถูกกำหนด (ชะตาชีวิตของเซลล์นั้น) ว่าจะต้องแปลงตัวเองมาเป็นเซลล์ประเภทใดในร่างกาย (ร่างกายมนุษย์มีเซลล์ทั้งหมดประมาณ 200 ประเภท เช่น เซลล์ผิวหนัง เซลล์สมอง เซลล์ตับ ฯลฯ) ดังนั้น แนวคิดคือ เมื่อฉีดสเต็มเซลล์เข้าไปยังส่วนของร่างกายที่ต้องการเยียวยารักษาแล้ว เซลล์ดังกล่าวก็จะเปลี่ยนตัวเองไปเป็นเซลล์ที่อวัยวะนั้นๆ ต้องการ แต่ไม่สามารถสร้างขึ้นมาใหม่ด้วยตัวเองได้

ถามว่าแนวคิดดังกล่าวถูกต้องและได้มีการพิสูจน์ทางวิชาการแล้วหรือไม่ ก็ต้องตอบว่าเป็นแนวคิดที่ถูกต้องและได้มีการพิสูจน์ทางวิชาการแล้ว (proof of concept) อันที่จริง วิทยาศาสตร์ได้ก้าวไกลไปกว่านั้นอีก กล่าวคือ เมื่อปี 2006 ศาสตราจารย์ชินยะ ยามานากะ ประสบความสำเร็จในการแปลงเซลล์ของผู้ใหญ่ให้แปรรูปเป็นสเต็มเซลล์โดยอาศัยยีน 4 ตัว ซึ่งเรียกว่า transcription factors หรือ Yamanaka factors (คือ Oct14, Sox12, cMyc และ Klf4) แปลภาษาง่ายๆ คือ ศาสตราจารย์ชินยะสามารถโปรแกรมเซลล์ธรรมดาให้กลายเป็นเซลล์ที่จะกลายพันธุ์เป็นประเภทใดก็ได้ (induced pluripotent stem cell หรือ iPSCs) งานวิจัยนี้ทำให้ศาสตราจารย์ชินยะ ได้รับรางวัลโนเบลในปี 2012 และทำให้รัฐบาลญี่ปุ่นขับเคลื่อนการพัฒนาการด้านนี้อย่างจริงจังในช่วงหลายปีที่ผ่านมา

แนวทางหนึ่งที่ดูจะมีโอกาสประสบความสำเร็จก่อนแนวทางอื่นๆ คือการฉีดสเต็มเซลล์ (ไม่ว่าจะเป็น Stem Cell หรือ iPSCs) เพื่อรักษาจอประสาทตาเสื่อมในผู้สูงอายุที่เรียกว่า Age-related Macular Degeneration (AMD) ซึ่งอาการ AMD นี้เป็นสาเหตุสำคัญที่ทำให้คนอายุ 50 ปีขึ้นไป มีปัญหาในการมองเห็น และมีผู้ป่วยโรคนี้ประมาณ 196 ล้านคนจากการคาดการณ์ของวารสาร Lancet และจะเพิ่มขึ้นเป็น 288 ล้านคนในปี 2040

ประเทศญี่ปุ่นได้มีการทดลองใช้วิธีรักษานี้กับคนไข้ตั้งแต่ปี 2018 และยังอยู่ในระหว่างการทดลองรักษาอีกจำนวนหนึ่ง ทั้งนี้แนวทางรักษานี้มีราคาแพงมาก คือประมาณ 10 ล้านเยน (ประมาณ 2.8 ล้านบาท) การทดลองรักษาเบื้องต้นกับมนุษย์ (human trials) นี้กำลังมีขึ้นทั้งในประเทศญี่ปุ่นและสหรัฐฯ อย่างต่อเนื่อง โดยเฉพาะในปี 2019

ในขณะเดียวกันก็มีบริษัทสตาร์ทอัพเกิดขึ้นมากมาย โดยมีการประเมินว่าตลาดสเต็มเซลล์ของโลกนั้นมีมูลค่าสูงถึง 8,650 ล้านดอลลาร์สหรัฐในปี 2018 และคาดว่าตลาดนี้จะขยายตัวปีละ 8.8% ในอนาคต ซึ่งบริษัทสตาร์ทอัพที่น่าสนใจที่ผมขอนำมาเล่าให้ฟังเป็นตัวอย่าง มี 4 บริษัทดังนี้

บริษัท Blue Rock Therapeutics ซึ่งก่อตั้งขึ้นเมื่อปี 2016 เพื่อพัฒนาการใช้ iPSCs โดยการรักษาโรคหลายประเภทในปัจจุบันให้ความสำคัญกับการใช้ iPSCs สร้างกล้ามเนื้อหัวใจขึ้นมาใหม่ (regenerate heart muscles) และเพิ่งถูกบริษัทยายักษ์ใหญ่ของเยอรมนี คือ Bayer ซื้อหุ้นทั้งหมดในเดือนสิงหาคม 2019 ซึ่งตีมูลค่าหุ้นรวมเท่ากับ 1 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ

บริษัท Tree Frog Therapeutics ได้รับการเพิ่มทุน 3 ล้านยูโรจากรัฐบาลฝรั่งเศสในเดือนกันยายน 2019 หลังจากระดมเงินเพิ่มทุน 7.1 ล้านยูโรในเดือนพฤษภาคม ทั้งนี้ บริษัทกำลังพัฒนาเทคโนโลยีรุ่นใหม่ เรียกว่า C-stem ซึ่งจะมีประสิทธิภาพสูงในการผลิต iPSCs ที่มีความเสถียรและราคาต้นทุนต่ำ เพื่อตอบสนองความต้องการใช้สเต็มเซลล์ของตลาด

Century Therapeutics ที่สหรัฐฯ ซึ่งก่อตั้งในปี 2018 เพิ่งระดมเงินเพิ่มทุนอีก 215 ล้านดอลลาร์สหรัฐจากกองทุนร่วมลงทุน (Joint Venture Fund) ของบริษัท Bayer ชื่อว่า Leaps ร่วมกับบริษัท Versant Ventures ผู้ก่อตั้งบริษัทฯ และบริษัท AG Fujifilm Cellular Dynamics ปัจจุบัน บริษัท Century Therapeutics กำลังเร่งรัดการพัฒนาการใช้ iPSCs ในการรักษาโรคมะเร็ง

บริษัท Heart Seed ก่อตั้งขึ้นเมื่อปี 2015 และเพิ่งระดมทุนเพิ่มรอบที่สองอีก 26 ล้านดอลลาร์สหรัฐ (จากทุนประเดิม 9 ล้านดอลลาร์สหรัฐ) โดยกำลังพัฒนายาที่ใช้ iPSCs เพื่อฟื้นฟูหัวใจ (cardiac regenerative medicine) ซึ่งผู้ที่คิดค้นแนวทางการรักษาดังกล่าวคือ ศาสตราจารย์เคอิจิ ฟุกุดะ แห่งมหาวิทยาลัยเคโอ ณ กรุงโตเกียว ประเทศญี่ปุ่น ซึ่งมีตำแหน่งเป็นผู้ก่อตั้งและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของบริษัท Heart Seed อีกด้วย ปัจจุบัน บริษัทมียาตำรับ HS-001 ที่อยู่ในระหว่างการพัฒนาและจะนำไปสู่การทดลองกับมนุษย์ในครึ่งแรกของปี 2020

จะเห็นได้ว่าการรักษาโรคด้วยสเต็มเซลล์นั้นกำลังพัฒนาไปอย่างรวดเร็ว แต่ ณ วันนี้ น่าจะยังไม่ใช่เวลาที่จะเอาตัวเองไปเป็นหนูทดลองให้กับคลินิกที่ยังไม่ได้ผ่านการตรวจสอบและอนุมัติของสำนักงานอาหารและยา กล่าวคือ ในความเห็นของผมนั้น ตอนนี้เราหันมาดูแลสุขภาพตัวเองให้ดีที่สุด โดยคาดหวังว่าภายใน 20 ปีข้างหน้าจะมี 'ยาวิเศษ' ที่สามารถรักษาโรคต่างๆ ที่ปัจจุบันยังรักษาไม่ได้ รวมทั้งโรค 'ความแก่' ด้วยครับ ■